Brustkrebs

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Statistik kompakt

Propensity Score Matching (PSM) – kurz erklärt

Im Gegensatz zu randomisierten kontrollierten Studien sind die Patientinnen und Patienten in Real-World-Studien in den meisten Fällen nicht gleichmäßig auf die verschiedenen Behandlungsgruppen verteilt. Sie unterscheiden sich z.B. im Alter, im allgemeinen Gesundheitszustand und in etwaigen Komorbiditäten.^1,2 Würden die Gruppen direkt miteinander verglichen, besteht das Risiko, dass die Aussagen zum Therapieeffekt verzerrt sind. Um die Behandlungsgruppen dennoch vergleichen zu können, werden Unterschiede (Störgrößen bzw. Confounder), die einen Einfluss auf das Outcome und die Therapieentscheidung haben können, mit anerkannten statistischen Methoden berücksichtigt. Dadurch kann eine Strukturgleichheit zwischen den beiden Gruppen hergestellt werden.

In einem ersten Schritt wird häufig die Propensity Score (PS)-Methode angewendet.³ Dabei wird zunächst mit Hilfe eines logistischen Regressionsmodells für jede Person berechnet, wie wahrscheinlich es ist, dass sie in Abhängigkeit der Ausprägung potenzieller Störgrößen eine bestimmte Therapie erhält.⁴ Berücksichtigt werden in der Regel dabei demografische, soziale und klinische Merkmale, die sowohl die Therapieentscheidung als auch das Outcome beeinflussen und damit potenziell zu einer verzerrten Schätzung des Therapieeffekts führen.¹ Ist dies geschehen, werden weitere statistische Methoden wie das Propensitiy Score Matching (PSM) angewendet.

Dazu werden Patientinnen und Patienten aus jedem Behandlungsarm, die denselben oder einen ähnlichen Propensity Score (PS) aufweisen – sich also in den ausgewählten Merkmalen ähneln – gematcht. Dabei kann beispielsweise eine Person aus Gruppe A einer Person aus Gruppe B (1:1 Matching) oder mehreren Personen aus Gruppe B (1:n Matching) zugeordnet werden (Abb. 1).^2,3 Im verglichenen Kollektiv wird dann der Therapieeffekt geschätzt. Auf diese Weise können – mit geringerem Verzerrungsrisiko – Vergleiche zwischen den Behandlungsgruppen durchgeführt werden.²

Aber auch das PSM weist Limitationen auf. So ist es zum Beispiel möglich, dass nicht alle relevanten Patientinnen- und Patientencharakteristika bekannt sind oder systematisch erhoben wurden und daher nicht im PS abgebildet werden. Ein weiterer Punkt ist, dass Patient:innen, ohne passenden Matching-Partner von der Analyse ausgeschlossen werden, was zu einer kleineren Stichprobengröße und einer Verringerung der Genauigkeit der Effektschätzung führt.^4–6

Auch wenn das PSM einige Limitationen aufweist und randomisierte Studien nicht grundsätzlich ersetzen kann, stellt diese Methode eine gute Alternative für die Schätzung des Therapieeffekts in nicht-randomisierten Studien dar.

Abb. 1: Ablauf des Propensity Score Matching (modifiziert nach⁷)

Erfahren Sie mehr zur Anwendung der PSM-Methode am Beispiel der Real-World-Studie P-REALITY X [zum Video]. In dieser Studie mit 2.888 an HR+/HER2- metastasiertem Brustkrebs erkrankten Patientinnen und Patienten wurde die Wirksamkeit von Palbociclib + Aromatase Inhibitor (AI) vs. AI beurteilt.